(24 de marzo del 2022. El Venezolano).- Cuando los pacientes luchan contra una enfermedad terminal y quieren acceder a un fármaco experimental, ¿cuántas pruebas de que funciona deberían exigir los reguladores antes de la aprobación?
Esa es la pregunta detrás de muchas de las decisiones más difíciles de la Administración de Drogas y Alimentos, incluida la controvertida aprobación de Aduhelm el año pasado. Muchos expertos, incluidos los propios asesores externos de la agencia, dicen que es poco probable que el medicamento para el Alzheimer ayude a los pacientes.
Menos de un año después, es posible que la agencia apruebe pronto otro fármaco para una enfermedad neurodegenerativa mortal basándose en datos parciales que están siendo debatidos por expertos. La FDA se reúne la próxima semana para revisar públicamente la evidencia de un pequeño estudio de etapa intermedia del medicamento de Amylyx Pharmaceuticals para la ELA o esclerosis lateral amiotrófica.
Los reguladores le dijeron a Amylyx el año pasado que necesitaría realizar un gran estudio de confirmación antes de buscar la aprobación, según la compañía. Pero después de meses de intenso cabildeo por parte de los pacientes con ELA y sus representantes en el Congreso, la agencia dijo que podría presentar el fármaco basándose en el estudio más pequeño.
El cambio fue tan abrupto que sorprendió incluso a algunos médicos que ayudaron a estudiar el tratamiento, que parece retrasar modestamente el declive de los pacientes.
“El efecto está ahí, pero no es un jonrón”, dijo el Dr. Jeffrey Rothstein de la Universidad Johns Hopkins. «¿Realmente funciona? No sé. Por eso me gustaría ver un segundo estudio”.
La FDA tradicionalmente requiere dos grandes estudios de última etapa para su aprobación. Para enfermedades mortales como el cáncer, a menudo se acepta un estudio que muestre resultados iniciales prometedores.
La decisión de Amylyx se produce cuando los investigadores del gobierno analizan la aprobación de Aduhelm, incluso si la agencia cedió ante la presión de los grupos de Alzheimer y los intereses farmacéuticos.
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